Medicamento común podría ayudar a tratar efectos de enfermedad muscular en chicos
MINNEAPOLIS, 07 de mayo 2014 - Un medicamento recetado normalmente para disfunción eréctil o aumento de la presión en las arterias puede ayudar a mejorar el flujo sanguíneo en los músculos de los niños con distrofia muscular Duchenne, según un estudio publicado el 07 de mayo del 2014 en la edición en línea de Neurology, la revista médica de la Academia Americana de Neurología.
La distrofia muscular Duchenne es una enfermedad muscular progresiva y fatal que afecta a niños y hombres jóvenes causando la pérdida de la función muscular. No existe un tratamiento específico para la enfermedad, que es genética. Los corticosteroides pueden retardar la degeneración muscular y ayudar a moderar el efecto sobre la función pulmonar y cardíaca, pero tienen muchos efectos secundarios y más de una cuarta parte de las personas con la enfermedad no pueden tolerar estos medicamentos.
En la distrofia muscular, el cuerpo tiene un nivel bajo o ninguna proteína llamada distrofina, la que ayuda a mantener los músculos sanos. Los músculos debido a esto se ven privados del químico óxido nítrico, que hace los vasos sanguíneos se relajen durante el ejercicio, aumentando el flujo sanguíneo. El medicamento tadalafil, que funciona creando un flujo de óxido nítrico, actúa para dilatar los vasos sanguíneos.
Para el estudio, 10 niños de 8 a 13 años de edad con distrofia muscular Duchenne que estaban tomando corticosteroides, primero se compararon con 10 niños sanos de la misma edad. Todos los niños con distrofia muscular eran capaces de caminar, aunque algunos utilizan frecuentemente una silla de ruedas o un scooter. El flujo de sangre en todos los músculos de los participantes se midió cuando estaban en reposo y cuando estaban haciendo un ejercicio de agarre con un dinamómetro. Las pruebas mostraron que los chicos con Duchenne tenían anormalidades del flujo sanguíneo, a pesar de que estaban tomando corticosteroides.
A continuación, los chicos con Duchenne recibirían los medicamentos tadalafil o sildenafil y se repetirían las pruebas. Después de esperar dos semanas, los niños recibieron el otro fármaco e hicieron la prueba de nuevo.
Después de tomar cualquiera de los medicamentos, la respuesta del flujo sanguíneo de los chicos durante el ejercicio fue el mismo que el de los chicos que no tenían la enfermedad.
“El efecto fue inmediato y dramático. El resultado también fue más pronunciado con dosis más altas“, dijo el autor del estudio, Ronald G. Victor, MD, Co-subdirector del Instituto del Corazón Cedars -Sinai.
Victor dijo que los resultados son alentadores, pero se necesita más investigación antes de recomendar los medicamentos a las personas con distrofia muscular Duchenne. "Esto no es una cura, pero es la primera parada hacia la identificación de posibles tratamientos ", dijo.
El pequeño estudio tiene varias limitaciones. “No sabemos si esta mejora de la regulación del flujo de sangre puede ser mantenido con el uso a largo plazo de los medicamentos", dijo Víctor. "Este estudio de prueba de concepto también no aborda la cuestión crucial de si la restauración de la regulación normal del flujo sanguíneo preservará el musculo y hará lenta la progresión de la enfermedad. Si es así, esto podría ofrecer una nueva estrategia terapéutica para la distrofia muscular Duchenne, y un ensayo clínico de fase III se ha puesto en marcha para averiguarlo”.
El estudio fue apoyado por el Parent Project Muscular Dystrophy y los Institutos Nacionales de Salud/Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales.
Para obtener más información sobre la distrofia muscular, por favor visite www.aan.com/pacientes.
La Academia Americana de Neurología de EUA, es una asociación de más de 27000 neurólogos y neurocientíficos profesionales, que se dedica a promover el más alto estándar de atención centrada en el paciente neurológico. Un neurólogo es un médico con capacitación especializada en el diagnóstico, tratamiento y manejo de los trastornos del cerebro y del sistema nervioso, como la enfermedad de Alzheimer, los accidentes cerebrovasculares, la migraña, esclerosis múltiple, conmoción cerebral, enfermedad de Parkinson y la epilepsia.
Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C. distrofiasmusculares@gmail.com
Para Upa Cura Duchenne: http://www.upaduchenne.org/
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